Teplizumab: Das erste zugelassene Medikament, das Typ-1-Diabetes verzögert

Bislang konnten nur die Symptome von Diabetes Typ 1 behandelt werden. Das soll sich jetzt ändern: Im November hat die amerikanische Arzneimittelbehröde FDA (Food an Drug Administration) das weltweit erste Präparat zugelassen, das die Erkrankung um bis zu 25 Monate verschieben und auch dafür sorgen soll, dass insulinproduzierende Zellen erhalten bleiben. - Bei Typ-1-Diabetes greift das Immunsystem die Insulin bildenden Zellen der Bauchspeicheldrüse an. In Deutschland steht das Arzneimittel noch nicht zur Verfügung.

Bisher: Kürzere Lebensdauer durch Diabetes

Dank modernster Technik und schnell wirksamer Insuline lässt sich heute gut mit Typ-1-Diabetes leben. Ist der Blutzucker gut eingestellt, können Komplikationen wie Nervenleiden oder Nierenschäden vermieden werden. Heilbar ist die Erkrankung bislang aber nicht. Da die Betroffenen zudem oft früh im Kindes- oder Jugendalter an Diabetes erkranken, ist die chronische Krankheit meist mit einer kürzeren Lebensdauer verbunden. So sterben laut einer Statistik Männer immer noch bis zu 11 Jahre früher und Frauen etwa 13 Jahre eher, als diejenigen, die keinen Typ-1-Diabetes haben. Schon viele Jahre wird deshalb geforscht, wie der Prozess, der die Betazellen zerstört, verhindert oder aufgehalten werden kann.

Wie Teplizumab wirkt

Das nun von der FDA zugelassene Präparat Teplizumab setzt an dieser Stelle an. Und zwar in dem es das körpereigene Abwehrsystem unterdrückt, genauer gesagt werden die T-Zellen lahmgelegt. Diese gehören zu einer Untergruppe der weißen Blutkörperchen. Eigentlich sollen die T-Zellen Erreger bekämpfen. Bei der Autoimmunerkrankung Diabetes-Typ-1 greift die Armee der Immunzellen allerdings die insulinproduzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse an. Dieser Zerstörungsmechanismus soll nun durch Teplizumab aufgehalten werden.

„Bei Teplizumab handelt es sich um einen monoklonalen Antikörper, eine besondere Art von Biologika“, erläutert der Pharmazeut Prof. Dr. Theodor Dingermann aus Frankfurt. - Die Herstellung von Biologika ist aufwendig und teuer, weil diese in lebenden Zellen produziert werden. Bereits seit Ende der 1990er Jahre wird geforscht, ob Diabetes mit Teplizumab behandelt bzw. verzögert werden kann. Die Zulassung in den USA hält Dingermann für den Beginn einer neuen Ära: „Die Behandlung mit diesem Antikörper ist deshalb so wichtig, weil er den Typ-1-Diabetes als eine vermeidbare Krankheit in den Fokus rückt. Die Therapie mit Teplizumab ist dahingehend ein erster Schritt.“

Was die Zulassung in den USA bedeutet

Ab sofort können Kinder ab acht Jahren in den USA mit dem Medikament behandelt werden. Allerdings dürfte es nicht ganz so einfach sein, geeignete Patienten und Patientinnen zu finden. Flächendeckende Blutuntersuchungen, bei denen sich herausfiltern lässt, wer bereits eine genetische Veranlagung für Typ-1-Diabetes in sich trägt und damit vielleicht auch unter engmaschigere Beobachtung gehört, gibt es nicht. Auch nicht in Deutschland. Zwar gibt es hierzulande diverse Diabetes-Früherkennungstests, diese sind aber freiwillig und bedürfen der Eigeninitiative.

Kinder schon früh untersuchen

Die Wissenschaftlerin und Diabetologin Prof. Dr. Olga Kordonouri, Ärztliche Direktorin des Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT in Hannover, spricht sich dafür aus, allen Eltern künftig, also spätestens dann, wenn Teplizumab auch in Deutschland zugelassen ist, anzubieten, im Rahmen von Vorsorgeuntersuchungen nach entsprechenden Diabetes-Markern oder Autoantikörpern bei den Kindern zu schauen: „Wenn man durch so eine Untersuchung herausfindet, dass schon eine Diabetes-Vorstufe aktiv ist, kann man diesen Kindern und Jugendlichen jetzt eine Therapie anbieten. Das ist für mich ein Durchbruch.“ Bislang war es lediglich möglich, Eltern zu schulen, auf welche Anzeichen sie achten sollten und dafür zu sorgen, dass die Kinder keine schwerwiegende Stoffwechselentgleisung bekommen. - Trotz Prävention und Aufklärung bleiben die stark erhöhten Blutzuckerwerte oft unentdeckt, weshalb immer noch jedes dritte Kind bei der Diabetes-Manifestation solch eine lebensgefährliche Ketoazidose erleidet.

Für wen eine Behandlung infrage kommt

Um in den USA mit dem Antikörper Teplizumab therapiert zu werden, müssen mehrere Voraussetzungen erfüllt sein: Zum einen müssen im Blut schon die für Diabetes spezifischen Autoantikörper zu finden sein. Zum anderen sind bereits erhöhte Blutzuckerwerte nach den Mahlzeiten messbar. Da das Immunsystem während der Behandlung heruntergefahren wird, müssen die Betroffenen außerdem gesund sein. Die Therapie selbst erfolgt durch Infusionen, die über 14 Tage lang gegeben werden. Und sie hat einen mehr als stolzen Preis: 200.000 US-Dollar. - Wann und ob Teplizumab in Deutschland zugelassen und welche Auflagen es dann möglicherweise geben wird, darüber lässt sich nur spekulieren. Ebenso darüber, ob die Kassen die Kosten für solch eine teure Behandlung übernehmen.

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Mit Teplizumab Lebensjahre gewinnen

In mehreren Studien konnten amerikanische Forscher nachweisen, dass die oben beschriebene Behandlung den insulinpflichtigen Diabetes um bis zu zwei Jahre hinauszögern kann. Des Weiteren untersuchen Wissenschaftler, ob Teplizumab auch kurz nach der Diabetes-Diagnose eingesetzt werden kann, um wenigstens eine kleine Menge insulinproduzierender Zellen zu erhalten und dafür zu sorgen, dass der Blutzucker langfristig stabiler läuft. Dazu sagt Kordonouri: „Wir wissen, solange der Körper immer noch in der Lage ist, eigenes Insulin zu produzieren, dass der Diabetesverlauf besser ist und die Diabeteskomplikationen niedriger sind.“ Den Typ-1-Diabetes zu verzögern bzw. die Remissionsphase zu verlängern, kann also für betroffene Familien und Kinder erheblich mehr Lebensqualität bringen. Jedes Jahr, in dem kein Insulin gespritzt werden muss, ist ein gewonnenes Jahr. Der Pharmazeut Dingermann stellt sich deshalb die Frage, ob man womöglich mit einem wiederholten Einsatz des Biologikums nicht nochmal zwei Jahre gewinnen könnte.

Risiken und Nebenwirkungen von Teplizumab

Wie bei jedem Medikament, gibt es auch bei Teplizumab Nebenwirkungen, etwa Hautausschlag oder Kopfschmerzen und Blutbildveränderungen, wie eine Verringerung von weißen Blutkörperchen. Und dadurch, dass die Armee der Immunzellen ausgelöscht wird, sind die Kinder infektanfälliger. Sowohl die Kinderdiabetologin als auch der Pharmazeut halten diese Behandlungsfolge aber nicht für dramatisch. „Das Immunsystem besteht aus vielen Komponenten. Die, die hier unterdrückt wird, ist eine wichtige, aber es ist nicht so, dass man nicht ohne diese Zellen leben könnte. Das Prinzip wird bei anderen Krankheiten schon lange eingesetzt und ist erprobt“, so Dingermann. Nach etwa drei Monaten soll sich das körpereigene Abwehrsystem selbstständig regeneriert haben. Wichtig: Vor dem Beginn der Behandlung mit Teplizumab sollten alle altersgemäßen Impfungen erfolgt sein.

Keine Daten zu Langzeitwirkung von Teplizumab

Welche langfristigen Folgen eine Therapie mit Teplizumab hat, dazu gibt es noch keine Daten. Zu frisch ist die Anwendung des Biologikums bei Diabetes und vor allem bei Heranwachsenden. Um Erfahrungen zu sammeln und sichere Aussagen treffen zu können, ob das Medikament noch andere Auswirkungen hat, außer, dass es den Diabetes verzögert, schlägt Kinderdiabetologin Kordonouri ein Register vor: „Wenn wir so ein Medikament auf mehreren Teilen der Welt anwenden, braucht man ein Überwachungssystem. Es muss längerfristig dokumentiert werden, wie es den Behandelten geht, so dass wir diese Frage nach den Nebenwirkungen in 10 Jahren besser beantworten können.“

Der erste Schritt ist gemacht

Bei aller Hoffnung, die Familien mit der Zulassung von Teplizumab verbinden mögen, gilt es wie bei jedem Medikament Nutzen und Risiko abzuwägen. Und trotz aller Euphorie, dass es zum ersten Mal möglich ist, den Diabetes aufzuschieben auf einen späteren Zeitpunkt, steht am Ende dann doch die Insulintherapie. Kordonouri ist sich aber sicher, dass die Zulassung ein Startschuss ist, um den Ausbruch von Typ-1-Diabetes langfristig zu vermeiden: „Ich denke, das ist ein Anfang von weiteren Therapieoptionen, die uns in der nächsten Zukunft zur Verfügung stehen werden, um tatsächlich noch mehr als das zu erreichen, was man mit Teplizumab erreichen kann.“